A fibrose cística é uma doença genética rara que afeta principalmente os sistemas respiratório e digestivo. Por muitos anos, os pacientes que sofrem com essa condição enfrentaram desafios significativos, incluindo dificuldades respiratórias, problemas digestivos e uma qualidade de vida reduzida. No entanto, um novo medicamento chamado Trikafta vem revolucionando o tratamento da fibrose cística, proporcionando esperança e melhorias consideráveis na qualidade de vida dos pacientes. Além disso, a recente incorporação do Trikafta no Sistema Único de Saúde (SUS) no Brasil representa um marco importante no acesso a essa terapia inovadora.
A fibrose cística é uma doença genética autossômica recessiva, causada por mutações no gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), que resultam em uma produção anormal de muco, suor e enzimas digestivas. Isso leva ao acúmulo de muco espesso nos pulmões e no trato digestivo, causando uma série de problemas de saúde.
Os sinais e sintomas da fibrose cística podem variar, mas geralmente incluem:
A fibrose cística exige tratamento multidisciplinar ao longo da vida, incluindo terapias respiratórias, medicamentos para diluir o muco, antibióticos, enzimas digestivas, exercícios e nutrição adequada.
Trikafta é uma medicação desenvolvida para tratar a fibrose cística em pacientes com determinada mutação genética (que tenham pelo menos um gene chamado delta F508). Sua abordagem inovadora visa corrigir os defeitos subjacentes nas proteínas CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) que estão comprometidas na fibrose cística.
A medicação é uma combinação de três moduladores de CFTR (elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor), destinados a melhorar a função das proteínas, facilitando o transporte adequado de íons e fluidos nas células epiteliais. Isso, por sua vez, contribui para a redução das complicações respiratórias e digestivas associadas à doença. Tento o elexacaftor quanto o tezacaftor funcionam como corretores, ou seja, se ligam à proteína CFTR defeituosa e a ajudam a dobrar de maneira adequada, assim a célula consegue levá-la até a membrana celular ao invés de destruí-la. Já o ivacaftor (comercializado independentemente como Kalydeco) é um potencializados, ou seja, liga-se à proteína CFTR e a mantém aberta, para que mais sais possam passar por ela. Os três medicamentos, combinados, se potencializam, e praticamente corrigem o defeito responsável pelos acometimentos causados pela Fibrose Cística.
Essa terapia for aprovada pela FDA (Food and Drug Administration) em 21 de outubro de 2019 para pessoas com Fibrose Cística com 12 anos ou mais de idade, que tenham ao menos uma mutação delta F508. Em dezembro de 2020 o FDA aumentou o número de mutações cobertas para seu uso, expandindo para um total de 177 mutações. Em 9 de junho de 2021 a FDA incorporou, ainda, o tratamento para crianças entre 6 e 11 anos de idade. Já no Brasil, em 26 de março de 2021 a Vertex Pharmaceuticals (fabricante do Trikafta) solicitou o registro do medicamento da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). No dia 03/08/2023, durante a 121a reunião da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), foi tomada a decisão, baseada nas contribuições recebidas na Consulta Pública número 18 referente ao medicamento, de incorporação do Trikafta ao SUS.
Os benefícios do Trikafta são notáveis e têm transformado a vida dos pacientes com fibrosecística. Alguns dos principais benefícios incluem:
1. Melhoria na função pulmonar: O medicamento tem demonstrado capacidade de melhorar significativamente a função pulmonar dos pacientes, reduzindo a obstrução das vias aéreas e diminuindo a frequência e gravidade das infecções respiratórias.
2. Redução das complicações digestivas: Trikafta também pode melhorar a função do sistema digestivo, permitindo uma melhor absorção de nutrientes e reduzindo problemas como má absorção de gorduras e dificuldades de crescimento em crianças.
3. Aumento da qualidade de vida: Com a melhoria da função pulmonar e digestiva, os pacientes experimentam uma considerável melhoria na qualidade de vida. A capacidade de realizar atividades cotidianas e participar ativamente na sociedade é significativamente ampliada.
A incorporação do Trikafta no SUS representa uma grande conquista para a saúde pública no Brasil. Isso significa que pacientes com fibrose cística terão acesso gratuito a um tratamento que pode trazer melhorias substanciais em suas condições de saúde. A decisão de incluir o Trikafta no rol de medicamentos disponibilizados pelo SUS é um passo importante em direção à equidade no acesso a tratamentos inovadores e de alta qualidade.
O Trikafta está revolucionando o tratamento da fibrose cística, oferecendo aos pacientes uma nova esperança e melhorias tangíveis em sua qualidade de vida. A incorporação do medicamento no SUS é um marco significativo, garantindo que aqueles que lutam contra a fibrose cística tenham acesso gratuito a essa terapia inovadora. À medida que a pesquisa médica continua a avançar, é fundamental celebrar esses progressos e trabalhar juntos para garantir que tratamentos inovadores estejam acessíveis a todos os que deles necessitam.
